治験は厚生労働省が定めた「医薬品の臨床試験の実施の基準」に基づいて行われます。

治験は、参加される方の人権を最優先に考えて行なわれます。また、ご参加いただいた方の善意を最大限に生かせるように、治験により得られたデータは、新薬の販売承認の判断材料として有効なものでなくてはいけません。そのため、科学的にも認められる方法で行なう必要があります。
これらを満たすため、国が定めたルールをGCP「医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令」と言います。

１．治験計画内容の届出と認可。

製薬会社は、「くすりの候補」及び「効果が期待される疾患」ごとに治験をどのように進めていくのか詳細を計画し、治験を担当する医師に認めてもらう必要があります。認めてもらえた（合意）場合、その計画が記載された文書を厚生労働省は届出された計画内容を調査し、問題があれば変更等の指示を出します。治験を行なうには、厚生労働省の許可が必要です。

２．治験審査委員会による審議。

治験を各医療機関で行なう際には、治験を行なって問題のない医療機関であるか、行なう予定の治験の計画が、治験に参加される患者様の人権・福祉を守りながら、科学的に調べられる計画になっているか等を、治験を開始する前に審査する必要があります。これらの審査をする機関を治験審査委員会と言っています。治験審査委員会では、一般的視野としての妥当性も審議できるように、医療を専門としない委員、製薬会社や実施医療機関と利害関係のない委員の参加が必須です。また、医療機関や製薬会社は、この治験審査委員会からの指示には従わなくてはいけません。

３．治験参加への任意性と医師による事前説明。

治験に参加するかどうかは、参加される方の人権が最優先されますので、参加される方自身が選択できるものでなくてはいけません。医師は患者様に治験にご参加いただく前に、治験の目的、方法、期待される効果、予測される副作用などの不利益、治験に参加されない場合に受けられる治療法などの情報を文書で説明しなくてはいけません。また、参加の意思を後日でも確認できるよう文書での同意を得なくてはいけません。

４．治験参加者の安全性の確保。

治験は、参加されている方の安全を考えて行なう必要があります。これまでに知られていなかった、重大な副作用が治験中に発生した場合、製薬会社から国に報告され、必要に応じて、治験の計画の見直しが行なわれます。

５．治験実施状況の適正調査。

医療機関は、治験に参加される方の人権・福祉を守りながら科学的に調べられる計画に沿って治験を実施します。しかし、そのことを確認する作業が必要です。治験を依頼した製薬会社の担当者（モニター）は、治験の進行を調査し、治験が計画通りに、GCPの規則を守って適正に行なわれていることを確認しなければいけません。